Bu çalışmada bir kardiyak miyozin inhibitörü olan Mavacamten, hipertrofik obstrüktif kardiyomiyopatili hastalarda plaseboya karşı değerlendirilmiştir.

Çalışma tasarımı, rastgele, paralel, çift kör ve plasebo olarak planlanmıştır.

Uygun hastalar 30 hafta boyunca plaseboya (n=128) karşı günde 5 mg mavacamten (n = 123) almak üzere randomize edilmiştir.

• Toplam dahil edilen hasta sayısı: 251
• Takip süresi: 30 hafta
• Ortalama yaşı: 59 yıl
• Kadın yüzdesi: %46
• Diyabetli yüzde: %5

Dahil edilme kriterleri:

1. ≥18 yaş ve üzerinde olmak
2. Hipertrofik obstrüktif kardiyomiyopati (sol ventrikül çıkış yolu [LVOT] gradyanı ≥50 mm Hg)
3. LV ejeksiyon fraksiyonu (LVEF) ≥%55
4. New York Kalp Derneği (NYHA) sınıf II-III semptomları

Dışlanma kriterleri:

1. Senkop
2. 6 ay içinde egzersizle devam eden ventriküler taşikardi

Çalışmanın Temel sonuçları:

Primer sonuç, 30. haftanın sonunda fonksiyonel kapasitenin (NYHA) ≥1 sınıf iyileşmesi Mavacamten grubunda % 37, plasebo grubununda %17 oranda izlendi (p = 0.0005).

Sekonder sonuçlar:

30. haftanın sonunda LVOT gradyan değişimi: mavacamten grubunda 47 mmHg azalırken plasebo grubunda 10 mmHg düşme izlenmiştir (p < 0.0001).

Başlangıçtan 30. haftaya PVO2 değişimi: mavacamten grubunda 1.4 ml/kg/dk artarken, plasebo grubunda 0.1 ml/kg/dk azalmıştır (p = 0.0006).

Kardiyak MR alt çalışma analizi:

Sol ventrikül kitle indeksindeki değişim: mavacamten grubunda 17,4 g azalırken plasebo grubunda 1.6 gazalmıştır (p <0.0001).

Sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonundaki değişim: mavacamten grubunda %6,6’ya azalırken plasebo grubunda %0,3 azalmıştır (p = 0,0025)

Kansas City Kardiyomiyopati Anketi (KCCQ):

30 haftanın sonunda, KCCQ-genel özet puanındaki değişiklik: mavacamten için 14.9 ve plasebo için 5.4 (fark +9.1, p < 0.0001) olarak saptandı.

Mavacamten hipertrofik obstrüktif kardiyomiyopatili hastalarda plasebodan üstündür. Bu ilaç, KCCQ tarafından değerlendirildiği üzere fonksiyonel kapasiteyi ve sağlık durumunu iyileştirmiştir. Mavacamten iyi tolere edilmekle birlikte plaseboya kıyasla egzersiz sonrası LVOT gradyanında önemli bir azalma ile ilişkilendirilmiştir. Kardiyak MR çalışmasına göre mavacamten’in plaseboya kıyasla pozitif remodeling sağladığı gösterilmiştir.